急性間欠性ポルフィリン症、RNAi薬givosiranが有効／NEJM

急性間欠性ポルフィリン症患者の治療において、RNAi（RNA interference：RNA干渉）治療薬givosiranはプラセボに比べ、ポルフィリン症発作をはじめとする諸関連キーワードはありません