嚢胞性線維症、スプライス変異型の新しい治療薬候補「CaNDY」を同定－京大

これまで嚢胞性線維症の治療法は、分泌物の除去や消化補助剤等の対症療法による治療法しかなく、根本的な原因であるCFTRの機能低下に対する治療関連キーワードはありません