アルナイラム RNAi治療薬ギボシランを承認申請 急性肝性ポルフィリン症治療薬として

ギボシランは、アミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）を標的とするRNA干渉（RNAi）治療薬。ALAS1メッセンジャーRNA（mRNA）を特異的に低下関連キーワードはありません