ADA欠損による重症複合免疫不全症に遺伝子治療が有効

... 自己不活型レンチウイルスベクターを体外に（ex vivo）形質導入した自己CD34＋造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）を用いた遺伝子治療の効果を関連キーワードはありません