米Sarepta社、筋ジスのin vivo遺伝子治療の第1相でマイクロジストロフィンの発現確認

米Sarepta Therapeutics社は2021年5月18日、スイスRoche社と共同開発中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とする遺伝子治療（関連キーワードはありません