脊髄性筋萎縮症、初の経口薬が日本でも承認…中外の「エブリスディ」低分子でスプライシング修飾

核酸医薬に遺伝子治療と、新たなモダリティによる画期的新薬の登場が相次ぐ脊髄性筋萎縮症。今月、初の経口薬となる中外製薬の「エブリスディ」