JCRファーマの希少疾患治療薬 武田薬品が欧州で事業化 - 日本経済新聞

ハンター症候群の治療薬として、日本では5月に発売した。ブラジルでも製造販売承認を申請しており、2021年度中に米国や欧州で最終段階の臨床試験（治験）開始も目指す関連キーワードはありません