神経難病、希望の新薬3剤で治療一変 先端技術が先導 - 日本経済新聞

乳幼児などの全身の筋力が徐々に衰えていく脊髄性筋萎縮症に対する治療薬がここ数年で続々と登場。遺伝子治療や核酸医薬品など夢だった先端技術を活用した薬剤3関連キーワードはありません