米Taysha社、巨大軸索ニューロパチー遺伝子治療のポジティブデータを発表

Taysha社は、中枢神経系（CNS）で単一遺伝子の変異が関与する疾患の治療薬として、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を開発・商業化している企業だ。関連キーワードはありません