全身の筋力が徐々に衰える先天性の「脊髄性筋萎縮症」…新薬登場、早期治療へ新生児検査も広がる

一方、「ゾルゲンスマ」は、体内にＳＭＮ１を注入する遺伝子治療薬です。対象は２歳未満に限られますが、１回の点滴投与で済み、遺伝子の異常が見つかれば、発症関連キーワードはありません