世界初、RCTで希少がんの標準治療を確立 - Medical Tribune

治療薬の有効性と安全性を比較してエビデンスに基づく治療を選択するにはランダム化比較試験（RCT）が必須だが、希少疾患は患者数に乏しくRCTの実施が困難で関連キーワードはありません