核酸医薬で遺伝難病に挑む（上） たった一人のための薬を - 東京新聞

治療の対象となったのは遺伝子異常による重い神経の病気の少女ミラさん。三歳ごろから症状が現れ、失明して立ち上がるのも難しく、頻繁にてんかんの発作も起こる関連キーワードはありません