世界初の治療薬申請へ 筋力低下の難病「ＧＮＥミオパチー」 東北大グループが治験 - 河北新報

... グループは、全身の筋力が低下する指定難病・遠位型ミオパチーの一種「ＧＮＥミオパチー」の世界初の治療薬として、シアル酸補充薬を、臨床試験（治験）…関連キーワードはありません