新薬3種で治療、大きく進展 「2歳で生命の危険」の難病SMA - Yahoo!ニュース

遺伝子治療薬であるゾルゲンスマを早期に使った子では、病気ではない子とほぼ変わらないほどの運動機能を得られる例も報告されている。 21年には、飲むタイプの関連キーワードはありません