DMD治療剤ビルテプソ、投与開始4年後の長期試験解析データを発表－日本新薬 - QLifePro

DMDにはさまざまな遺伝子変異型があるが、ビルテプソは、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているDMDの治療剤だ関連キーワードはありません