ゲノム編集iPS細胞の移植による治療分子の生体内供給 - 公益財団法人 東京都医学総合研究所

より具体的には、ファブリー病治療のために、免疫反応を起こさずに失われたGLA活性を補うことができる、改変型α-N-アセチルグルコサミニターゼ（mNAGA）を分泌関連キーワードはありません