米、筋ジス初の遺伝子治療薬 迅速承認、効果は今後立証：東京新聞 TOKYO Web

治療法が限られる深刻な病気の患者に、効果が予測された段階で薬を届ける迅速承認とした。メーカーは今後、実際に身体機能を向上させられることを立証する必要が関連キーワードはありません