遺伝性網膜ジストロフィーの遺伝子治療薬「ルクスターナ」承認－ノバルティス - QLifePro

同製品は両アレル性RPE65遺伝子変異によるIRD患者に対するウイルスベクター製品として米国Spark Therapeutics社（Roche社傘下）が開発した遺伝子治療用ベクター関連キーワードはありません