デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療が大きく前進 ～デュアルターゲティング核酸医薬(NS-089 ...

従来の1ヶ所の連続した塩基配列を標的とするアンチセンス核酸医薬とは異なる設計方法です。本剤の有効性を調べるため、エクソン44スキッピングにより治療可能な関連キーワードはありません