超高額の血友病遺伝子治療薬、オーファン指定へ 厚労省部会 - 日刊薬業 - じほう

厚生労働省の薬事・食品衛生審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は5日、CSLベーリングの血友病Bに対する遺伝子治療薬etranacogene dezaparvovecを希少関連キーワードはありません