遺伝性血管性浮腫、CRISPR-Cas9ベースの生体内遺伝子編集治療が有望／NEJM - ケアネット

遺伝性血管性浮腫の治療において、NTLA-2002の単回投与は、血漿中の総カリクレイン濃度を強固に、用量依存性で恒久的に減少させ、重度の有害事象は観察関連キーワードはありません