ポンペ病に対する新規治療薬候補の導入に関するMaze社とのライセンス契約の締結 - Shionogi

現在、ポンペ病の治療は、グリコーゲンの分解に必要な酵素である酸性α-グルコシダーゼ（GAA）を補充する酵素補充療法（以下、「ERT」）が中心ですが、単独の治療関連キーワードはありません