エブリスディ、I型SMA小児対象試験の5年データを発表－ロシュ - QLifePro 医療ニュース

エブリスディは、5q染色体の変異により生存運動ニューロン（Survival Motor Neuron：SMN）タンパク質が欠乏することで引き起こされるSMAを治療するために設計関連キーワードはありません