開発中のDMD治療剤、FDAが希少小児疾患指定 日本新薬 - 日刊薬業 - じほう

日本新薬は6日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療剤として開発中の「NS-050/NCNP-03」（開発コード）について、米FDA（食品医薬品局）から希少小児関連キーワードはありません