難病ＡＬＳ治療薬の承認了承 特定の遺伝子変異が対象 - 東京新聞

国内の推定患者数は１万人以上とされる。原因は解明されておらず、根本治療法はない。 トフェルセンにはＳＯＤ１遺伝子が神経に有害なタンパク質を作るの関連キーワードはありません