難病ＡＬＳ治療薬の承認了承|全国海外 - 神戸新聞NEXT

国内の推定患者数は１万人以上とされる。原因は解明されておらず、根本治療法はない。 トフェルセンにはＳＯＤ１遺伝子が神経に有害なタンパク質を作るのを関連キーワードはありません