世界にたった1人の病気でも 治験参加へ道筋、薬開発の可能性探る - 朝日新聞デジタル

その可能性は2018年、まれな神経難病の7歳の女の子に対する米ボストン小児病院チームの治療で示された。進行が早く、視力の低下やのみ込みにくいなどの症状関連キーワードはありません