米BPGbio社、原発性CoQ10欠乏症治療薬が小児希少疾病用医薬品指定を取得 - 日経バイオテク

生後まもなく発症することも多い原発性CoQ欠乏症は、10万人に1人という非常にまれな遺伝性疾患で有効な治療薬が無い。今回の指定を受けて、米国のミトコンドリア関連キーワードはありません