国内製薬 新薬パイプラインのステージアップ・開発中止まとめ―25年3月期2Q/24年12月期3Q

... 治療薬。8月に日本で申請。承認されればデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する国内初の遺伝子治療薬となる。投与対象は「エクソン8および/またはエクソン9関連キーワードはありません