重篤な希少疾患「NGLY1欠損症」、遺伝子治療が有効な可能性－理研ほか

運動機能が著しく改善、中枢神経系が治療の有力な標的器官と判明. 次に、NGLY1遺伝子を投与したNgly1-KOラットに対して、協調運動と運動学習を関連キーワードはありません