血友病の遺伝子治療、EUでは発売間近だが日本は出遅れた（解説：長尾 梓 氏）－1512 - ケアネット

単一遺伝子欠損で発症する血友病は遺伝子治療の有望なターゲットで、唯一のcureを目指せる治療として有望視され、現時点で少なくとも血友病AとBを合わせて14関連キーワードはありません