創薬敗れざる者たち 日本新薬の苦節20年、難病治療に光

... 対し、さらに別のエクソンを読み飛ばすことによって、正常よりは短いけれど、ほぼ正常に働くジストロフィンたんぱく質をつくらせて治療する。関連キーワードはありません