急性肝性ポルフィリン症治療薬ギブラーリが発売｜短報｜消化器 - メディカルトリビューン

同薬は国内における2成分目のRNA干渉（RNAi）治療薬である。 AHPは、ヘムの産生に関わる酵素の異常により、神経毒性を有するヘム前駆物質（ポルフィリン体）が過剰に蓄積関連キーワードはありません