アルナイラム 急性肝性ポルフィリン症治療薬・ギブラーリ発売 | ニュース | ミクスOnline

同剤は、肝臓の5'-アミノレブリン酸合成酵素（ALAS1）遺伝子のmRNAを標的としたRNAi 治療薬。通常、12 歳以上の患者には 1 カ月に 1 回ギボシランとして 2.5mg/kg を皮下関連キーワードはありません