アンジェス Research Memo（7）：ゲノム編集技術による治療法が海外で初承認、Emendoも注目 ...

今回承認された治療は、血管閉塞性危機が定期的に起きる12歳以上の患者を対象としている。 CRISPR/Cas9技術はねらった遺伝子とは異なる箇所（標的DNA配列と似た関連キーワードはありません