CRISPRシステムによるTDP-43プロテイノパチーの遺伝子治療の可能性

近年、CRISPR-Cas9^*1システムの発見により、いかなる遺伝子も簡単にノックアウトやノックインすることが可能になり、ゲノム編集は、多くの疾患に適した治療関連キーワードはありません