ヘモグロビン異常症に対する世界初の臨床塩基編集療法 CorrectSequence Therapeutics

CorrectseqのCS-101は、β-サラセミア患者から自己造血幹細胞を採取することから始める個別化治療です。次に、上海科技大学の研究者が開発した改良型塩基編集（関連キーワードはありません