「脊髄性筋萎縮症」発症前の治療に成功 熊本大、新生児検査で発見

重症の場合は人工呼吸器が必要となり、治療を行わなければ多くが2歳までに亡くなるとされる。 SMAに対する遺伝子治療薬は2020年5月から国内で