「 SMA 」 の情報 

重症の場合は人工呼吸器が必要となり、治療を行わなければ多くが2歳までに亡くなるとされる。 SMAに対する遺伝子治療薬は2020年5月から国内で

英国で、遺伝性の珍しい難病「脊髄性筋萎縮症（SMA）」を患う生後5カ月のアーサーちゃんに、世界一高額と言われる遺伝子治療薬が使われることに

ソフィヤ・マルクレビッチちゃんは脊髄性筋萎縮症（SMA）という難病に苦しんでおり、アメリカでその治療を受けるためには240万ドル（約2