KURAGE online | 治療 の情報 > 「世界一高額」3億円の遺伝子治療薬、5カ月の赤ちゃんに 英国 投稿日:2021年6月2日 英国で、遺伝性の珍しい難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」を患う生後5カ月のアーサーちゃんに、世界一高額と言われる遺伝子治療薬が使われることに SMA3アーサーちゃん1世界一高額1珍しい難病1生後5カ月1脊髄性筋萎縮症6英国29遺伝子治療薬17遺伝性5 続きを確認する