KURAGE online ｜ 治療 の情報 > 珍しい難病 「 珍しい難病 」 の情報 「世界一高額」3億円の遺伝子治療薬、5カ月の赤ちゃんに 英国 2021/6/2 SMA, アーサーちゃん, 世界一高額, 珍しい難病, 生後5カ月, 脊髄性筋萎縮症, 英国, 遺伝子治療薬, 遺伝性 英国で、遺伝性の珍しい難病「脊髄性筋萎縮症（SMA）」を患う生後5カ月のアーサーちゃんに、世界一高額と言われる遺伝子治療薬が使われることに
