難病根治へ課題は 最前線ゲノム医療 遺伝子変異に効く新薬を 希少疾患、発症前に治療

目の病気の遺伝性網膜ジストロフィーでも、特定の遺伝子変異がある人の治療薬が保険適用になった。 国立成育医療研究センターの小野寺雅史・遺伝子細胞治療推進関連キーワードはありません