希少疾患とゲノム医療 遺伝子治療で「治る病気」に - 中日新聞Web

変異のない遺伝子をＳＭＡ患者の体内に届け、不足しているタンパク質を補う遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が、国内でも使えるようになった。発症前の段階で、この関連キーワードはありません