KURAGE online | 治療 の情報 > 国内初、新生児検査で難病発見 熊本大と KMバイオ 投稿日:2021年6月17日 発症前に遺伝子治療薬を投与し、治療にも成功した。 脊髄性筋萎縮症 発症前治療に成功. SMAは遺伝子の異常で、筋力低下や筋萎縮が起こる進行性の 成功11治療3510発症前3発症前治療1筋力低下2筋萎縮1脊髄性筋萎縮症6進行性7遺伝子40遺伝子治療薬17SMA2 続きを確認する