「 発症前治療 」 の情報 

発症前に遺伝子治療薬を投与し、治療にも成功した。 脊髄性筋萎縮症 発症前治療に成功. ＳＭＡは遺伝子の異常で、筋力低下や筋萎縮が起こる進行性の