「 ＳＭＡ 」 の情報 

ＳＭＮたんぱくレベルを増加させ、維持することでＳＭＡを治療するよう設計されている。２０年８月に米国で、２１年２月に欧州で承認を取得して

発症前に遺伝子治療薬を投与し、治療にも成功した。 脊髄性筋萎縮症 発症前治療に成功. ＳＭＡは遺伝子の異常で、筋力低下や筋萎縮が起こる進行性の