「 AT132 」 の情報 

開発中の治療薬候補は「AT132」。乳幼児などを中心に筋力が低下して死に至る難病「先天性ミオパチー」の一種を対象としている。今夏に低用量を

米食品医薬品局（FDA）へ報告し、今後の対応を検討する。 AT132は次世代医薬品とされる「遺伝子治療薬」として開発する主力候補で、筋力の低下や呼吸障害により死に至る

アステラス、遺伝子治療薬「AT132」の開発計画を見直し…減損損失588億円. アステラス製薬は4月27日、X連鎖性ミオチュブラーミオパチーを対象に