KURAGE online | 治療 の情報 > ポンペ病の新酵素製剤を承認、FDA 投稿日:2021年8月15日 同薬は1歳以上の遅発型ポンペ病患者を治療対象とするもので、日本でも昨年(2020年)11月に希少疾病用医薬品の指定を受け、今年1月にサノフィが 11月71月141歳以上12020年64FDA49サノフィ9同薬16希少疾病用医薬品4指定6日本203治療対象4遅発型ポンペ病患者1 続きを確認する