「 希少疾病用医薬品 」 の情報 

11月4日、厚生労働省薬事・食品衛生審議会医薬品第二部会は、審議項目として抗がん剤関連で2製品の審議を行いました。いずれも希少疾病用医薬品として指定を

同薬は1歳以上の遅発型ポンペ病患者を治療対象とするもので、日本でも昨年（2020年）11月に希少疾病用医薬品の指定を受け、今年1月にサノフィが

新しい治療法と薬物治療の研究開発への注目が高まり、希少疾病用医薬品に対する政府の資金が増えることで、副腎脊髄神経障害治療市場が牽引される

希少疾病用医薬品とは、国内の患者数が50,000人未満で、メディカルニーズの高い希少疾患の治療薬として開発中の化合物に対し、厚生労働大臣が