KURAGE online ｜ 治療 の情報 > 1歳以上 「 1歳以上 」 の情報 ポンペ病の新酵素製剤を承認、FDA 2021/8/15 11月, 1月, 1歳以上, 2020年, FDA, サノフィ, 同薬, 希少疾病用医薬品, 指定, 日本, 治療対象, 遅発型ポンペ病患者 同薬は1歳以上の遅発型ポンペ病患者を治療対象とするもので、日本でも昨年（2020年）11月に希少疾病用医薬品の指定を受け、今年1月にサノフィが
